基因疗法

基因疗法（gene therapy）是一种新兴的临床医疗技术，通过分子生物学技术将目标基因导入患者体内，以纠正患者细胞中错误的基因表达，从而治疗疾病。这一领域结合了现代医学和分子生物学的知识，旨在治疗严重危害人类健康的疾病，包括遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病等。

基因治疗是一种特异性强、靶向性好的治疗方法，已经在一些领域取得了成功的应用，并逐渐成为主流医疗的一部分。特别是在肺癌领域，基因治疗越来越受到医学界的关注。随着基因治疗技术的不断发展和对肺癌发病机制的深入了解，越来越多的基因治疗实验研究甚至临床实验应用于肺癌治疗。

研究

我们使用经过改造的病毒，例如腺病毒和lentivirus（一种类似HIV的病毒），作为我们基因疗法中常用的载体，这些病毒已经改造，不会引起疾病。我们的研究旨在将公共卫生领域已知的方法融入到修复缺陷基因的策略中，以提供更有效的治疗方法。

我们通过三个向量设计原则提供卓越性能：转导效率、表达效率和可控性。我们的基因疗法载体已被证明以高效率和特异性传递基因，能够最大程度地提高成功解决基因缺陷的机率。

可控性

可控性是我们向量设计中的一个重要特征。这包括建立向量开始和停止调节表观遗传因子的条件。我们的腺病毒载体在人体内不会自然复制，因此可以控制基因疗法的剂量。最终，我们平台的优化可控性允许根据需要逐渐减少，并防止不良反应和不良副作用的出现。这确保了治疗的安全性和有效性。

表达效率

我们提供的表达效率已经通过不断的研究得到不断的优化。在某些条件下，一些载体可能更有效地修改基因表达。通过使用临床数据和分析受试者基因组所得的神经网络预测，我们已经确定了经过优化的载体能为任何个体提供高度定制的基因疗法，从而确保了治疗的个体化和有效性。

转导效率

在我们的载体开发中，我们已经实现了高效的转导效率。启动基因疗法过程所需的初始载体浓度较低。与它们所模仿的病毒结构类似，我们的基因疗法技术利用细胞的自然机制来产生更多的复制体。从而维持的载体浓度，并且在细胞内条件下持续增加，并继续执行其功能，直到目标基因被修复为止， 确保了治疗的高效性和持久性。